Антистарение

...молодость - это надолго

  • Увеличить размер
  • Размер по умолчанию
  • Уменьшить размер
Главная | Методы исследований | Генетические | Генная терапия избавила больного талассемией от регулярных переливаний крови

Генная терапия избавила больного талассемией от регулярных переливаний крови

Ученые из Франции и США успешно опробовали новый метод генной терапии на пациенте, страдающем тяжелым генетическим заболеванием крови – бета-талассемией. После экспериментального лечения состояние больного улучшилось настолько, что он смог обойтись без регулярных переливаний крови, которые проводились ему начиная с трехлетнего возраста. 

Бета-талассемия – деформация эритроцитов крови, обусловленная мутацией гена, кодирующего входящий в состав гемоглобина белок бета-глобин. Тяжелые формы бета-талассемии при отсутствии лечения приводят к гибели больного в раннем детстве. Вариантами лечения являются регулярные переливания крови, либо трансплантация костного мозга. Последний метод недоступен многим пациентам из-за невозможности найти подходящего донора. 

Экспериментальная методика генной терапии талассемии была разработана исследователями университетов Париж-Декарт, Париж VII и Париж XI, Колумбийского, Пенсильванского университетов и ряда других научно-исследовательских и медицинских учреждений. Ученым удалось встроить в клетки костного мозга пациента отсутствовавший у него нормальный вариант гена бета-глобина. В качестве переносчика (вектора) гена использовался безвредный для человека вирус.

Модифицированные клетки костного мозга пациента дали начало новой популяции эритроцитов, содержавших неповрежденный гемоглобин. Спустя 33 месяца после лечения нормальный вариант гемоглобина составлял около трети от уровня этого белка в крови больного. Этого оказалось достаточно для того, чтобы отказаться от регулярных переливаний крови, которые были жизненно необходимы больному до начала лечения. 

По словам авторов исследования, лечение привело к устойчивым положительным сдвигам в состоянии больного и существенно повысило качество его жизни. Ученые признают, однако, что имеющиеся на сегодняшний день результаты не являются окончательными. 

Одним из возможных негативных последствий генной терапии является высокая вероятность развития у больных лейкоза – онкологического заболевания, вызванного бесконтрольным размножением неспециализированных клеток крови. 

По данным исследователей, у перенесшего экспериментальное лечение пациента наблюдается незначительное увеличение числа клеток-предшественников лейкоцитов. Тем не менее, ученые полагают, что на данный момент это отклонение не представляет угрозы для больного. 

Отчет об исследовании опубликован в журнале Nature.

По материалам Медицинского портала (medportal.ru/mednovosti/news/2010/09/17/beta/) и AFP ("Gene therapy success for anaemia patient" — www.google.com/hostednews/afp/article/ALeqM5hXctjn7y7cb1o8tsvlUi9DsT_Bzg, 15.09.2010).

Последнее обновление 25.09.10 07:17  

Опрос

Какова роль низкомолекулярных (небелковых) антиоксидантов в организме?
 
Сейчас на сайте находятся:
 6 гостей 

Самое популярное



ВАЛЕОЦЕНТР имени Н.А. Бобрышева ГЕНЕТИЧЕСКАЯ И РЕГЕНЕРАТИВНАЯ МЕДИЦИНА: ПРОБЛЕМЫ И ПЕРСПЕКТИВЫ Применение омега-3 полиненасыщенных жирных кислот в медицине V НАЦИОНАЛЬНЫЙ КОНГРЕСС ГЕРОНТОЛОГОВ И ГЕРИАТРОВ УКРАИНЫ - ПРОГРАММА Омега-3-ненасыщенные жирные кислоты Онтогенетические часы. Гипотеза Элевационная теория старения Менопауза та її наслідки Проблемы гипобиоза и продления жизни Новые технологии в регенеративной медицине: мировой опыт клинического применения стволовых клеток список участников октябрьского конгресса Жанна Луиза Кальман Основные теории старения Институт геронтологии НАМНУ Теории старения Конференция им.В.В.Фролькиса Препараты против старения Болезнь Альцгеймера Болезнь Паркинсона Онкопатология Возрастзависимая патология Остеопороз Конференции по старению и омоложению Ресвератрол Semagacestat Омега-3-ненасыщенные жирные кислоты Способы омоложения и достижения долголетия Методы исследований в геронтологии Жанна Луиза Кальман Функциональные диеты для омоложения

Последние публикации

Введите логин для входа


Главная | Методы исследований | Генетические | Генная терапия избавила больного талассемией от регулярных переливаний крови