Американские ученые разработали методику лечения двух тяжелых наследственных заболеваний крови - серповидно-клеточной анемии и талассемии. Методика основана на выведении in vitro колоний стволовых клеток с измененным генетическим набором.
Серповидно-клеточная анемия и талассемия относятся к относительно небольшой группе наследственных заболеваний, вызванных мутацией единственного гена. Оба заболевания выражаются в изменении формы и свойств красных кровяных телец - эритроцитов, которые утрачивают способность переносить кислород в необходимых количествах. Причиной заболевания является мутация гена, отвечающего за структуру белка гемоглобина.
Методика лечения серповидно-клеточной анемии и талассемии, разработанная сотрудниками Мемориального Ракового Центра Слоэн-Кеттеринг, заключается во внесении в стволовые клетки костного мозга, взятые у пациентов, страдающих этими заболеваниями, немутантных генов, способных обеспечить продукцию нормального гемоглобина. В качестве переносчика необходимого генетического материала ученые используют модифицированный лентивирус, способный легко встраиваться в клетки человеческого организма.
Операция по изменению генетического набора стволовых клеток будет производиться in vitro, при этом процедура забора клеточного материала у пациентов практически безболезненна. Перед забором стволовых клеток пациенты будут получать препараты, стимулирующие процессы размножения клеток костного мозга, и когда избыток стволовых клеток начнет поступать в кровеносную систему, достаточно будет просто сдать кровь.
После генетической модификации стволовых клеток в лаборатории их снова внесут в кровь пациента. Для того чтобы исключить возможность аллергической реакции (иммунная система организма может "не узнать" собственные клетки), больным будет необходимо принимать иммунодепрессанты.
Ранее единственным способом лечения талассемии и серповидно-клеточной анемии считалась пересадка донорского косного мозга. Поиск доноров для этой операции был крайне затруднен, кроме того, вероятность отторжения донорских тканей намного выше чем случае с собственными, пусти и видоизмененными, клетками пациента.
По словам руководителя исследовательского проекта доктора Майкла Сэделейна (Michel Sadelain), первая серия клинических испытаний новой методики начнется в течение ближайших 6 месяцев. Отчет группы Сэделейна опубликован в журнале Nature Biotechnology.
По материалам Медицинского портала (medportal.ru/mednovosti/news/2005/12/29/blood/), NewsDay.com ("Gene therapy may cure 2 blood diseases" - www.newsday.com/news/health/ny-hsgene264565690dec26,0,5002484.story?coll=ny-health-headlines, 28.12.2005) и Nature Biotechnology ("A genetic strategy to treat sickle cell anemia by coregulating globin transgene expression and RNA interference" - www.nature.com/nbt/journal/vaop/ncurrent/abs/nbt1176.html%20-%2025.12.2005)